讲下生物。
目前最值得关注的生物技术是:
1.CRISPR/Cas介导的基因编辑,
2.单细胞组学的方法革新,
3.机器学习在医学和大组学的应用,
4.CAR-T或干细胞技术的修修补补。

但是,不要只关注热门前沿技术。最受人关注,并不代表目前最广泛应用。
以基因编辑为例,它也可以被其他技术代替:
1.敲除基因。有些突变的基因,敲除后无伤大雅,但不敲除会导致毒性,这时候可以敲掉这些基因。
你可以用CRISPR基因编辑,从DNA水平敲除基因:
你可以不用基因编辑,改用siRNA,从RNA水平敲低基因:
你可以不用基因编辑,改用ASO,从RNA水平敲低基因:
你可以不用基因编辑,改用PROTAC,从蛋白水平敲低基因:
2.插入基因。要么是你的免疫细胞少了武器,需要补个基因武器进去去。要么是你正常基因突变了,少了这个基因,身体出现问题,需要补一个基因回去。
你可以用基因编辑CRISPR,在基因组里插入基因:比如CRISPR Therapeutics细胞治疗的CAR-T已经上临床了,用基因编辑插入基因。
你也可以不用基因编辑,用AAV递送DNA到细胞核,直接过表达基因:
你也可以不用基因编辑,用LNP递送mRNA,从RNA层面过表达基因:
3.修改基因。如果基因突变了,可以修改基因,把它编辑回去。也可以改变RNA可变剪接,把错误的基因绕过去。也可以用特殊tRNA造成蛋白翻译通读,把提前终止的蛋白重新翻译出来。
你可以用基因编辑Base editor或Cas9,直接修改基因:比如用base editer治疗地中海贫血、镰刀贫血症;或者用Editas EDIT-101治疗LCA10。
你也可以不用基因编辑,改用ASO,从RNA层面跳过突变的基因:改变RNA可变剪接,把错误的那段基因绕过去,产生短一点但是功能正常的基因,比如这边的Spinraza。
你看,不只是基因编辑,各种技术都可以达到类似效果。
大家各有优势、劣势。
这是个科技井喷,百花齐放的时代。
不只有基因编辑。
支付宝扫一扫
微信扫一扫